España: la primera terapia avanzada pública costará 21.577 euros y tratará 100 pacientes 



La Comisión de Farmacia fija en 21.577 euros el precio de NC1, la primera terapia avanzada de producción no industrial.

Jesús Vaquero, del Hospital Puerta de Hierro Majadahonda, de Madrid. CF
Laura G. Ibañes

“Lo que hemos desarrollado es un tipo de terapia celular con células madre mesenquimales extraídas de la médula ósea del propio paciente suspendidas en plasma autólogo del paciente, que es lo que lo convierte en un medicamento porque, si no, sería…. [toc, toc en la puerta: Doctor, necesitamos que venga un momento para un asunto de la extracción] Perdone, es que estamos justo interviniendo hoy a un paciente. [Un rato después] ¿Por dónde íbamos? Sí, le comentaba que lo que hemos desarrollado es una terapia celular que permite una recuperación funcional en pacientes con lesión medular.

No llegan a caminar, pero hemos conseguido recuperación y movimiento, una mejora enorme en su calidad de vida, su control de esfínteres, su sensibilidad [ring del teléfono: sí, sí, viene la consejería el viernes, perfecto, sí les recibiremos]. Perdone, ¿íbamos por…?”.

Hablar con calma estos días con Jesús Vaquero, jefe de Servicio de Neurocirugía del Hospital Puerta de Hierro de Madrid, es casi misión imposible. Es el hombre de moda en la sanidad española desde que la ministra de Sanidad anunciara la semana pasada en el Consejo Interterritorial de Salud que se había aprobado el llamado NC1, la primera terapia celular de desarrollo no industrial, esto es, no comercializada por una gran multinacional farmacéutica sino investigada y producida por el propio sistema sanitario público, en concreto por el Hospital Puerta de Hierro, de Madrid. Un hito científico, pero también burocrático.

“No estaba previsto que la sanidad pública hiciera algo así y nos ha llevado varios meses resolver un complicado problema burocrático y articular un sistema para poderle poner precio a esta terapia”, que era una condición indispensable para poder empezar a administrarla a pacientes de toda España como una prestación más y no sólo en el marco en ensayos clínicos de investigación, explica Encarnación Cruz, responsable de terapias avanzadas den la Comunidad de Madrid.

Coste de la terapia

Fue finalmente la Comisión de Farmacia del Consejo Interterritorial la que le puso precio a la nueva terapia la semana pasada: costará 21.577 euros por paciente (se administran dos dosis a cada paciente). Un precio que deberá abonar el hospital de donde proceda el paciente al Hospital Puerta de Hierro, el único de España autorizado para producir y administrar la nueva terapia, bautizada como NC1. “Hasta la forma de calcular el precio ha habido que diseñarla y va a servir para fijar el precio no sólo de esta terapia, sino de cualquier otra terapia avanzada que desarrolle el sistema sanitario público”, explica Cruz.

La novedad es que, como no se busca un beneficio comercial, el precio no se ha fijado teniendo en cuenta lo que ha costado investigar el medicamento (unos 2,2 millones de euros) sino tan sólo teniendo en cuenta sus costes directos de producción -fundamentalmente por los controles de calidad-. Se ha incluido también un “pequeño margen a modo de incentivo al hospital que lo ha investigado para que continúe investigando”. Este margen, en el caso del NC1, ha sido del 5% del precio, que redundará en mayor investigación del Puerta de Hierro. Para el resto de fármacos que pueda desarrollar el sistema público -sólo Madrid tiene 14 terapias avanzadas en investigación para áreas como la oncología o la cardiología- el porcentaje de incentivo se va reduciendo a medida que crece el precio para situarse en el 1% en fármacos que cueste producir más de 40.000 euros.

“Investigar nunca es fácil ni barato –explica Vaquero-. En estos años nos ha faltado ir al metro con la hucha. Hemos contado con muchos proyectos públicos del Instituto de Salud Carlos III a través del FIS, pero también con financiación muy importante de la Fundación Mapfre primero y de la Fundación del Pino, después. También con una asociación de lesionados medulares que nos donó una sala blanca, que es la que nos está permitiendo hacer todo el proceso”.

No demoniza, pero Vaquero tiene claro que para desarrollar este tipo de terapia sólo había una fórmula posible: hacerlo desde el sistema público. “Hemos tenido muchas ofertas de farmacéuticas a lo largo de estos años, muchísimas, pero las hemos rechazado todas porque razonablemente para poder comercializar esta terapia todas las farmacéuticas querían hacerlo con células alogéncias y, sin embargo, la experiencia que teníamos con los ensayos nos decía que para el sistema nervioso lo ideal son las células autólogas”.

El hecho de utilizar células autólogas suspendidas en plasma del propio paciente ralentiza mucho el proceso. No en vano, se necesitan entre tres y cuatro semanas para conseguir la concentración de células que se quiere tener en muy poco volumen -100.000 células por microlitro-, lo que, además de hacer inviable su comercialización convencional, condiciona también bastante el número de pacientes a tratar cada año, ya que de momento sólo se desarrollará y administrará en la sala blanca de Puerta de Hierro.

Confianza en las terapias celulares

De los cerca de 40.000 lesionados medulares que hay en España -con unos 1.000 nuevos casos al año-, sólo podrán tratarse al año unos 100. De momento comenzará con 30 este primer año y otros 70 el siguiente. Con todo, no todos ellos son susceptibles de recibir esta terapia porque en lesiones anatómicas completas no es útil. “Es importante no engañar a los pacientes. La terapia celular es muy dada al humo.

Tengo aquí por ejemplo un frasquito de polvos blancos que le vendieron a un paciente en otro país diciéndole que tiene células madre, que lo disuelva en agua y se lo tome. Como son terapias con resultados a largo plazo se dan al engaño. Y el problema es que eso hace que se desconfíe de la terapia celular, que se piense que no funciona” o que se paguen precios más elevados, “como los que se han registrado en Japón con una terapia semejante que cuesta 145.000 dólares”.

Pero NC1 ha funcionado ya en más de un centenar de pacientes. Funcionó con ratas en los años 90, a las que se provocaba una lesión medular, se les daba tiempo para recuperarse y luego se les administraban las células en la lesión. Funcionó luego con minicerdos. Y en 2012 consiguió confirmarse en humanos. “Empezamos con 12 pacientes que llevaban unos 15 años de media en silla de ruedas. No recuperaron función motora útil, pero al mes tenían sensibilidad, notaban el agua fría y caliente, sentían a su gato sobre las piernas, y al año recuperaron cierta función motora y pasaron de no moverse a … mira, mira este vídeo: está nadando y éste moviendo una bicicleta estática y éste… éste monta a caballo”.
Vaquero no se quita el orgullo del semblante porque “es una pena que con frecuencia investigaciones como ésta las tenga que coger una multinacional y luego tengamos que comparar un medicamento que podríamos estar haciendo desde la sanidad pública [ring del teléfono: Lo siento, ahora ya sí que me tengo que ir]”.

Origen: La primera terapia avanzada pública costará 21.577 euros y tratará 100 pacientes  – Correo Farmaceutico